🔹 藥物機制與臨床試驗概況
迪拉納森(Diranersen)是一種反義寡核苷酸(透過合成DNA片段沉默基因),專門針對MAPT基因以抑制Tau蛋白生成。該第二期臨床試驗於2026年7月14日公布數據,共招募416名輕度認知障礙或早期阿茲海默症患者,透過脊髓注射給藥,試驗週期為76週。
2026年7月14日發布的臨床試驗數據顯示,由百健(Biogen)開發的實驗性藥物『迪拉納森』(Diranersen)在清除大腦中Tau蛋白纏結方面展現出潛力。該藥物是一種反義寡核苷酸(透過合成DNA片段來抑制特定基因表現),旨在透過結合MAPT基因來減少與阿茲海默症相關的Tau蛋白生成。 儘管試驗結果顯示該藥物能有效降低腦脊髓液中50%至65%的Tau蛋白水平,並在認知測試中顯示出減緩衰退的跡象,但研究人員發現了一個令人困惑的現象:Tau蛋白減少幅度最大的患者,其認知改善效果並非最顯著。這引發了關於該藥物臨床意義的討論,專家認為其效果規模尚小,需進一步驗證。 該研究招募了416名患有輕度認知障礙或早期阿茲海默症的受試者,透過脊髓注射給藥,試驗持續76週。與先前針對澱粉樣蛋白(Amyloid beta)的藥物相比,迪拉納森未出現腦出血等嚴重副作用,顯示出良好的安全性潛力。 目前百健計劃推進第三期臨床試驗,以評估該藥物在更大規模群體中的療效。若試驗成功並獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,這將成為首款針對Tau蛋白並能改善阿茲海默症記憶衰退的治療藥物,未來亦可能與現有的澱粉樣蛋白標靶藥物聯合使用。
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